Zum ersten Mal in der Welt: Ärzte in den USA heilen erfolgreich einen Säugling mit individuellem Gen-Editing

Einer Gruppe von Ärzten und Wissenschaftlern ist ein Durchbruch bei der Behandlung einer seltenen genetischen Krankheit gelungen, indem sie die erste personalisierte Gen-Editierungstherapie angewandt haben. Die Ergebnisse der Behandlung wurden in der renommierten medizinischen Fachzeitschrift The New England Journal of Medicine veröffentlicht.

Was bekannt ist

Bei dem Patienten handelte es sich um einen Säugling namens KJ, der mit CPS1-Mangel geboren wurde, einer seltenen genetischen Krankheit mit einer geschätzten Sterblichkeitsrate von 50 % in der ersten Lebenswoche. Das Überleben mit dieser Pathologie wird oft von schweren Hirnschäden, Entwicklungsverzögerungen und sogar der Notwendigkeit einer Lebertransplantation begleitet.

Die Ärzte haben eine einzigartige Therapie auf der Grundlage der CRISPR-Technologie angewandt, mit der sie die DNA direkt im Körper des Patienten verändern können. Dieser Erfolg wurde durch jahrelange Forschung und Entdeckungen ermöglicht, darunter die Entschlüsselung des menschlichen Genoms und die Entdeckung von CRISPR.

Das personalisierte Gene Editing eröffnet neue Horizonte für die Behandlung anderer Erbkrankheiten wie Sichelzellenanämie, Mukoviszidose, Chorea Huntington und Muskeldystrophie. Einige CRISPR-basierte Medikamente haben bereits die FDA-Zulassung für die Behandlung der Sichelzellenanämie erhalten, aber die Forschung in diesem Bereich ist noch nicht abgeschlossen.

Dies könnte der Beginn einer neuen Ära in der Medizin sein, in der die Behandlung individuell auf jeden Patienten auf der Grundlage seines einzigartigen genetischen Codes zugeschnitten wird.

Quelle: Die New York Times